國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序批準阿斯利康投資(中國)有限公司申報的化學藥品硫酸氫司美替尼膠囊(商品名:科賽優®/ KOSELUGO®)上市,用于3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤(PN)的I型神經纖維瘤病(NF1)兒童患者。
1型神經纖維瘤病(NF1)是一種罕見常染色體顯性遺傳病,多在兒童期發病,出現進行性皮膚、神經、骨骼和腫瘤的表現。發生中樞和周圍神經系統腫瘤的風險更高,其中叢狀神經纖維瘤(PN)最為常見,在我國存在重大未被滿足的臨床治療需求。本品是全球首個獲批用于該適應癥的靶向藥物,將為我國患者提供新的治療選擇。